ホモ接合体家族性高コレステロール血症治療薬「ジャクスタピッド®カプセル」MTP阻害薬として国内初の製造販売承認取得

AEGERION PHARMACEUTICALS株式会社(本社:東京、代表取締役:中邑昌子、以下「AEGERION社」)は、本日、ホモ接合体家族性高コレステロール血症治療薬「ジャクスタピッドカプセル5mg」、「ジャクスタピッドカプセル10mg」、「ジャクスタピッドカプセル20mg」[一般名:ロミタピドメシル酸塩](以下、「ジャクスタピッド」)について、厚生労働省より製造販売承認を取得しましたのでお知らせします。

ジャクスタピッドは、ミクロソームトリグリセリド転送タンパク質(MTP)阻害薬です。
ジャクスタピッドは、他の経口脂質低下薬で効果不十分又は忍容性が不良な場合に投与が検討される、ホモ接合体家族性高コレステロール血症を効能・効果とした経口剤です。

AEGERION社代表取締役の中邑昌子は、「日本において会社設立以来、ジャクスタピッドの承認取得にむけて邁進してまいりました。日本におけるジャクスタピッドの承認により、既存の経口脂質低下薬でLDL-Cのコントロールが不十分であったホモ接合体家族性高コレステロール血症の患者さんに新たな治療選択肢をお届けできることを嬉しく思います。」と述べています。

国内第Ⅲ相試験において、最大耐量の脂質低下療法(アフェレーシスを含む)にジャクスタピッドを追加投与したところ、26週時点でのLDL-Cのベースラインからの低下率は42.2%でした。海外第Ⅲ相試験においては、26週時点でのLDL-Cのベースラインからの低下率は40.1%、126週時点でのLDL-Cのベースラインからの低下率は45.5%でした。主な副作用は、肝機能障害(32%)及び胃腸障害(90%)でした。

国立循環器病研究センター 病態代謝部長の斯波真理子先生は、「ホモ接合体家族性高コレステロール血症の患者さんでは、既存の経口脂質低下薬を複数使用してもLDL-Cの管理が難しい例がほとんどです。1週間に1回のLDLアフェレーシス療法を継続していても、動脈硬化症の進行を止めることが出来ず、心血管イベント発生や弁置換術が必要な患者さんもいます。国内で初めて承認されたホモ接合体家族性高コレステロール血症の経口治療薬として、LDL-Cをより良くコントロールでき、アフェレーシス治療の回数を減少できるなど、患者さんの治療による負担軽減に強い期待を持っている。」と述べています。

ホモ接合体家族性高コレステロール血症は、LDL受容体ならびに関連遺伝子の変異が原因で生じる遺伝性疾患で、幼少期よりLDL-C値が高くなることが知られており、LDL受容体遺伝子の対立遺伝子の両方が変異している、またはLDL受容体遺伝子及びその関連遺伝子に変異による疾患です。日本においては、2014年度末でHoFHとして診断され特定疾患医療受給者として166名が登録されています。

ジャクスタピッドは、現在までに38カ国で承認されています。

ジャクスタピッドの効能・効果及び用法・用量

【効能・効果】
ホモ接合体家族性高コレステロール血症

【効能・効果に関連する使用上の注意】
他の経口脂質低下薬で効果不十分又は忍容性が不良な場合に本剤投与の要否を検討すること。

【用法・用量】
通常、成人には、1 日1 回夕食後2 時間以上あけて、ロミタピドとして5 ㎎の経口投与から開始する。忍容性に問題がなく、効果不十分な場合には2 週間以上の間隔をあけて10㎎に増量する。さらに増量が必要な場合には、4 週間以上の間隔で忍容性を確認しながら段階的に20㎎、40㎎に増量することができる。

*詳細は、最新の添付文書をご覧ください。

ジャクスタピッドの製品情報

ジャクスタピッドは、小胞体内腔に存在するミクロソームトリグリセリド転送タンパク質(MTP)に直接結合することにより、肝細胞及び小腸上皮細胞内においてトリグリセリドをアポ蛋白B含有のリポタンパク質に転送を阻害する薬剤です。その結果、肝細胞でのVLDLや小腸細胞でのカイロミクロンの産生を阻害し、VLDLの産生が阻害されることでVLDLの肝臓からの分泌が低下し、血漿中LDLコレステロール(LDL-C)濃度が低下します。

AEGERION PHARMACEUTICALS株式会社について

AEGERION PHARMACEUTICALS株式会社は、1993年9月に設立されたAegerion Pharmaceuticals, Inc. (本社:米国)の日本法人です。Aegerion Pharmaceuticals, Inc.についての詳細は、http://www.aegerion.com/をご参照ください。

この件に関するお問い合わせ先
AEGERION PHARMACEUTICALS株式会社
メール:jp.akk@aegerion.com
電話:03-4360-9269 (代)